Verwendung realer Beweise bei der wirtschaftlichen Bewertung von Arzneimitteln in den Vereinigten Staaten

 

Trotz des zunehmenden Interesses an einer Ausweitung der Verwendung von Real-World-Evidence (RWE) bei der wirtschaftlichen Bewertung von Arzneimitteln sind Entscheidungsträger mit Unsicherheiten hinsichtlich der Verwendung von RWE konfrontiert. ZIEL: Bewertung der Verwendung von RWE bei der wirtschaftlichen Bewertung von Arzneimitteln durch das Institut für klinische und wirtschaftliche Überprüfung (ICER). METHODEN: Wir haben die Kostenwirksamkeits- und Budgetauswirkungsanalysen in den von ICER veröffentlichten Abschlussberichten über Arzneimittel überprüft.

Wir haben die Gesamtzahl der RWE-Verwendungen und den Anteil der von RWE pro Bericht gemeldeten Modelleingaben berechnet. Wir haben Modelleingaben anhand ihrer Attribute in 15 Kategorien eingeteilt und dann untersucht, welche Kategorie jeder RWE informiert hat, um den Grund für die Verwendung von RWE zu klassifizieren. Schließlich haben wir RWE nach Studiendesign, Datenquelle und Sponsorentyp charakterisiert. ERGEBNISSE: Wir haben 33 Berichte identifiziert, die alle RWE verwendeten. Die durchschnittliche RWE-Nutzung pro Bericht betrug 12 (Bereich = 4-26). Der durchschnittliche Anteil der von RWE pro Bericht gemeldeten Modelleingaben betrug 32,7%, dieser Anteil lag jedoch in einem weiten Bereich (Bereich = 4,1% bis 76,9%). RWE wurde am häufigsten für das Fortschreiten der Krankheit (28,7%) und die Ressourcennutzung und -kosten im Gesundheitswesen (21,1%) verwendet, wurde jedoch selten für arzneimittelspezifische klinische Ergebnisse wie Wirksamkeit (1,5%) und unerwünschte Arzneimittelereignisraten (0,5%) verwendet ) und Abbruchquoten (1,2%). Das am häufigsten verwendete Studiendesign war eine retrospektive Kohorte (56,6%), und die am häufigsten verwendete Datenquelle waren Registrierungsdaten (41,4%). Etwa ein Drittel (30,2%) der RWE wurde von der Industrie gesponsert.

SCHLUSSFOLGERUNGEN: RWE wurde häufig verwendet, um von ICER durchgeführte pharmazeutische Wertbewertungen zu informieren. RWE wurde jedoch nur in relativ begrenztem Umfang zur Information über die medikamentenspezifische Wirksamkeit eingesetzt, obwohl gefordert wurde, RWE stärker in die Wertbewertung der tatsächlichen Wirksamkeit von Arzneimitteln einzubeziehen. OFFENLEGUNGEN: Diese Studie wurde vom Health Tech Fund (HTF) des Corporate Advisory Board der University of Washington School of Pharmacy finanziert. Der Geldgeber hatte keine Rolle bei der Verwaltung, Analyse und Interpretation der Daten. Erstellung, Überprüfung und Genehmigung des Manuskripts; und die Entscheidung, das Manuskript zur Veröffentlichung einzureichen. Alle Autoren waren zum Zeitpunkt der Studie beim CHOICE Institute der University of Washington School of Pharmacy beschäftigt.

Carlson berichtet über Zuschüsse des Instituts für klinische und wirtschaftliche Überprüfung während der Durchführung der Studie und persönliche Gebühren von Bayer, Adaptive Biotechnologies, Allergan, Galderma und ViFor Pharma, die nicht mit dieser Studie in Zusammenhang stehen. Veenstra meldet persönliche Gebühren von mehreren Herstellern, die nicht mit dieser Studie in Zusammenhang stehen. Die anderen Autoren haben nichts zu offenbaren.

 

DIE AUSWIRKUNGEN DER CHEMISCHEN MITTEL VERSCHIEDENER PHARMAKOLOGISCHER GRUPPEN AUF DIE KLOTHO-PROTEIN-KONZENTRATION IN DER KARDIOMYOCYTEN- UND NEUROCYTEN-SUSPENSION IN 120-MINUTEN-HYPOXIE IN VITRO

Gegenwärtig werden Störungen des Zentralnervensystems und des Herz-Kreislauf-Systems der Hypoxie-Genese häufig mit Arzneimitteln behandelt, die den Blutfluss wiederherstellen, sowie mit Arzneimitteln, die den Zellstoffwechsel beeinflussen, nämlich einzelnen Einheiten adaptiver molekular-biochemischer Reaktionen. Von besonderem Interesse sind Pharmakorrekturverfahren zur Beeinflussung der Synthese und Expression von Klotho-Proteinen wie Vitamin D und Necrostatin-1, Östrogenen. Der Zweck der Studie war es, die Fähigkeit von Vitamin D und Tamoxifen-Östrogenrezeptor-Modulator zu identifizieren, die Klotho-Proteinsynthese zu beeinflussen (unter Hypoxie-In-vitro-Modellierung in Gehirn- und Herzzellen).

Die Studie wurde an geschlechtsreifen weißen nichtlinearen Ratten durchgeführt – Männchen mit einem Gewicht von 190-230 g. Hypoxie in vitro wurde durch Insertion einer Konzentration von 0,6 & mgr; M 1-Methyl-4-phenyl-1,2,3,6-tetrahydropyridil (MPTP) in die Suspension von Kardiomyozyten des Differenzierungsgewebes der Atemwege modelliert. Mittels Immunenzymanalyse wurde die Konzentration von Nitrotyrosin (Ntz) (ELISA Kit “Hycult Biotechnology b.v.”) und Klotho-Protein (Elabscience, USA) in Zellsuspensionen bewertet. Die statistische Verarbeitung der Ergebnisse wurde mit dem Programm STATISTICA® für Windows 6.0 (StatSoft Inc., Nr. AXXR712D833214FAN5) durchgeführt. Die Zuverlässigkeit der Unterschiede wurde anhand des t-Kriteriums des Schülers ermittelt.

Die Datenanalyse zeigte, dass eine 120-minütige MPTP-Inkubation von Kardiomyozyten und Neurozyten zu einem signifikanten Mangel der Klotho-Proteinkonzentration im Vergleich zu intakten Suspensionen führte. Eine solche Abnahme hängt unserer Meinung nach mit der Entwicklung von oxidativem Stress in der Zellsuspension (Zunahme von Ntz um 65% bzw. 69% in der Kardiomyozyten- bzw. Neurozytensuspension) sowie mit der Hyperproduktion von proinflammatorischen Zytokinen wie z Tumornekrosefaktor (TNF) und Interferon (INF). Die Zugabe von Vitamin D (10-7) zum Inkubationsmedium von Kardiomyozyten und Neurozyten führte zu einer Erhöhung des Klotho-Proteingehalts um durchschnittlich 56% bei einer Verringerung der Ntz-Konzentration um 36% bzw. 42%.

Swiss Startup Framework: Ein hocheffektives Netzwerk zur Unterstützung aufstrebender Biotech-Unternehmen

Die Schweiz ist seit über 50 Jahren eines der führenden Länder für Innovationen in der Biotechnologie und ihren industriellen Anwendungen. Heute bilden rund 1.000 Biotech-Unternehmen ein engmaschiges, funktionsübergreifendes Netzwerk, das von der Forschung bis zur Herstellung reicht. Dieses Netzwerk umfasst F & E-Unternehmen, Auftragsforschungsorganisationen sowie hochspezialisierte Berater und Biotech-Investoren. Zusammen bilden sie einen externen Innovationspool, der die internen F & E-Kapazitäten der großen multinationalen Pharmaunternehmen ergänzt. Ein hochwirksames Startup-Framework, solide Beschleunigungsmechanismen und innovative Investoren ermöglichen die Entstehung eines kontinuierlichen Flusses von Biotech-Startups, die die Branche mit neuen Technologien und Produkten zur Unterstützung der Arzneimittelentwicklung und -diagnostik neu beleben.

 

BSA Standard Solution
AJ642	Bio Basic	1ml	EUR 72.53

BSA Standard Solution
GR103006	Genorise Scientific	7 x 1 mL	EUR 82.8

Silica Standard Solution
110649	Scientific Laboratory Supplies	500ML	EUR 62.56

STANDARD SOLUTION KIT
FTPF04886	Scientific Laboratory Supplies	EACH	EUR 127.68

Standard Flouride Solution
HI-4010-05	Scientific Laboratory Supplies	EACH	EUR 143.64

Colour Standard Platinum Cobalt 250
HAZ250	Scientific Laboratory Supplies	1L	EUR 282.72

TMB Substrate Solution, Standard
T3550-010	GenDepot	100ml	EUR 133.2

TMB Substrate Solution, Standard
T3550-050	GenDepot	500ml	EUR 370.8

Ammonium Standard Solution 100ppm
5000300C	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 144.78

100ML Sulphate Standard Solution
5002800C	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 74.1

Solution Standard pH Certificate
S11M001	Scientific Laboratory Supplies	EACH	EUR 104.7

Pharmacopoeia 1M Cupriethylenediamine
3008700	Scientific Laboratory Supplies	1L	EUR 288.42

Eosin Y Solution (Alcoholic)
EYA010	ScyTek Laboratories	10 L	EUR 446.4

Eosin Y Solution (Alcoholic)
EYA3800	ScyTek Laboratories	1 Gal.	EUR 252

Eosin Y Solution (Alcoholic)
EYA500	ScyTek Laboratories	500 ml	EUR 86.4

Eosin Y Solution (Alcoholic)
EYA999	ScyTek Laboratories	1000 ml	EUR 105.6

Eosin Y Solution (Aqueous)
EYQ3800	ScyTek Laboratories	1 Gal.	EUR 336

Eosin Y Solution (Aqueous)
EYQ500	ScyTek Laboratories	500 ml	EUR 98.4

Eosin Y Solution (Aqueous)
EYQ999	ScyTek Laboratories	1000 ml	EUR 121.2

European Pharmacopoeia Reagent Concentrated to make Phosphate solution 5ppm PO4 100ML
5002200C	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 144.78

Eosin Y Solution (Modified Alcoholic)
EYB3800	ScyTek Laboratories	1 Gal.	EUR 201.6

Eosin Y Solution (Modified Alcoholic)
EYB500	ScyTek Laboratories	500 ml	EUR 82.8

Eosin Y Solution (Modified Alcoholic)
EYB999	ScyTek Laboratories	1000 ml	EUR 100.8

Euro Pharmacopoeia Reagent 1L
1045901	Scientific Laboratory Supplies	1L	EUR 283.86

Ammonium as N 0.5PPM Standard Solution
NH4N051	Scientific Laboratory Supplies	1L	EUR 153.9

COD Standard Solution 200ml 300mg/L
HH1286-29	Scientific Laboratory Supplies	EACH	EUR 61.29

Star-Frost slides 76x26 mm standard version white colour
DD100205	Scientific Laboratory Supplies	PK50	EUR 12.54

Embedding cassette standard Slimsette 1 compartment sea green colour
DD40603	Scientific Laboratory Supplies	PK500	EUR 166.44

SLS pH Buffer Solution Colour Coded Blue pH10 500ml
PHB1370	Scientific Laboratory Supplies	EACH	EUR 24.62

redox standard solution 500 ml 124 mv
B571	Consort	ea	EUR 43.2

redox standard solution 500 ml 358 mv
B572	Consort	ea	EUR 43.2

redox standard solution 50 ml 124 mv
B071	Consort	ea	EUR 26.4

redox standard solution 50 ml 358 mv
B072	Consort	ea	EUR 26.4

Spectrophotometric Standard Protein Solution, 3 mg/ml
GR103032	Genorise Scientific	5 x 1 mL	EUR 67.2

SOM02.0 Deuterated Monitoring Compounds Standard Spiking Solution
CLPS-SOM-ISA	Scientific Laboratory Supplies	1ML	EUR 1078.44

FD Eosin Y Solution™ (regular strength)
PS103-1	FD Neurotechnologies	500 ml	EUR 182.4

FD Eosin Y Solution™ (double strength)
PS103-2	FD Neurotechnologies	500 ml	EUR 232.8

Star-Frost slides 76 x 26 mm (standard version) colour : orange
DD100205O	Scientific Laboratory Supplies	PK50	EUR 12.54

Strip of tubes 0.2 mL Ultra Flux z standard natural colour
DD48022	Scientific Laboratory Supplies	PK125	EUR 190.38

BOD standard solution 10 mL 3000 mg/L BOD
1486610	Scientific Laboratory Supplies	PK16	EUR 103.42

Strip of 8 0.2 mL tubes Ultra Flux z standard colour : red
DD840632	Scientific Laboratory Supplies	PK125	EUR 184.68

Standard
abx092106-1vial	Abbexa	1 vial	EUR 260.4

Standard
abx098954-10vials	Abbexa	10 vials	EUR 2614.8

Standard
abx098954-1vial	Abbexa	1 vial	EUR 360

Standard
abx098954-5vials	Abbexa	5 vials	EUR 1412.4

Standard
abx098955-10vials	Abbexa	10 vials	EUR 2614.8

Standard
abx098955-1vial	Abbexa	1 vial	EUR 360

Standard
abx098955-5vials	Abbexa	5 vials	EUR 1412.4

Standard
abx098956-10vials	Abbexa	10 vials	EUR 2614.8

Standard
abx098956-1vial	Abbexa	1 vial	EUR 360

Standard
abx098956-5vials	Abbexa	5 vials	EUR 1412.4

Standard
abx098963-10vials	Abbexa	10 vials	EUR 2614.8

Standard
abx098963-1vial	Abbexa	1 vial	EUR 360

Standard
abx098963-5vials	Abbexa	5 vials	EUR 1412.4

Standard
abx098965-10vials	Abbexa	10 vials	EUR 2614.8

Standard
abx098965-1vial	Abbexa	1 vial	EUR 360

Standard
abx098965-5vials	Abbexa	5 vials	EUR 1412.4

Standard
abx098967-10vials	Abbexa	10 vials	EUR 2614.8

Standard
abx098967-1vial	Abbexa	1 vial	EUR 360

Standard
abx098967-5vials	Abbexa	5 vials	EUR 1412.4

Standard
abx098968-10vials	Abbexa	10 vials	EUR 2614.8

Standard
abx098968-1vial	Abbexa	1 vial	EUR 360

Standard
abx098968-5vials	Abbexa	5 vials	EUR 1412.4

Standard
abx098969-10vials	Abbexa	10 vials	EUR 2614.8

Standard
abx098969-1vial	Abbexa	1 vial	EUR 360

Standard
abx098969-5vials	Abbexa	5 vials	EUR 1412.4

Standard
abx296006-1vial	Abbexa	1 vial	EUR 360

Solution
S-2140-A	Scientific Laboratory Supplies	1ML	EUR 69.54

ASTM Colour Std A1
ASTMA101	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 103.74

ASTM Colour Std A1
ASTMA105	Scientific Laboratory Supplies	500ML	EUR 329.46

ASTM Colour Std A3
ASTMA301	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 103.74

ASTM Colour Std A3
ASTMA305	Scientific Laboratory Supplies	500ML	EUR 329.46

ASTM Colour Std A5
ASTMA501	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 135.66

ASTM Colour Std A5
ASTMA505	Scientific Laboratory Supplies	500ML	EUR 607.62

ASTM Colour Std A7
ASTMA701	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 165.3

ASTM Colour Std A7
ASTMA705	Scientific Laboratory Supplies	500ML	EUR 607.62

Cap GL45 yellow colour
DD46101	Scientific Laboratory Supplies	PK10	EUR 26.45

Cap GL45 green colour
DD46102	Scientific Laboratory Supplies	PK10	EUR 26.45

Cap GL45 red colour
DD46103	Scientific Laboratory Supplies	PK10	EUR 26.45

Ring 45 yellow colour
DD46108	Scientific Laboratory Supplies	PK10	EUR 8.32

Ring 45 green colour
DD46109	Scientific Laboratory Supplies	PK10	EUR 8.32

Ring 45 red colour
DD46110	Scientific Laboratory Supplies	PK10	EUR 8.32

Colour Std Gardner 1
GARD011	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 275.88

Colour Std Gardner 2
GARD02	Scientific Laboratory Supplies	500ML	EUR 241.68

Colour Std Gardner 2
GARD021	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 191.52

Colour Std Gardner 3
GARD031	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 149.34

Colour Std Gardner 4
GARD04	Scientific Laboratory Supplies	500ML	EUR 241.68

Colour Std Gardner 4
GARD041	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 191.52

Colour Std Gardner 5
GARD051	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 149.34

Colour Std Gardner 6
GARD06	Scientific Laboratory Supplies	500ML	EUR 241.68

Colour Std Gardner 6
GARD061	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 191.52

Colour Std Gardner 7
GARD071	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 149.34

Colour Std Gardner 8
GARD08	Scientific Laboratory Supplies	500ML	EUR 241.68

Colour Std Gardner 8
GARD081	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 191.52

Colour Std Gardner 9
GARD091	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 149.34

Colour Std Gardner 10
GARD10	Scientific Laboratory Supplies	500ML	EUR 241.68

Colour Std Gardner 10
GARD101	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 103.74

Colour Std Gardner 11
GARD111	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 149.34

Colour Std Gardner 12
GARD12	Scientific Laboratory Supplies	500ML	EUR 241.68

Colour Std Gardner 12
GARD121	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 191.52

Colour Std Gardner 13
GARD131	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 275.88

Colour Std Gardner 14
GARD14	Scientific Laboratory Supplies	500ML	EUR 241.68

Colour Std Gardner 14
GARD141	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 191.52

Colour Std Gardner 15
GARD151	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 149.34

Colour Std Gardner 16
GARD16	Scientific Laboratory Supplies	500ML	EUR 300.96

Colour Std Gardner 16
GARD161	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 191.52

Colour Std Gardner 17
GARD171	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 149.34

Colour Std Gardner 18
GARD181	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 149.34

Lightwave 3+ Colour Touchscreen
SPE1020	Scientific Laboratory Supplies	EACH	EUR 5735.34

Biowave 3+ Colour Touchscreen
SPE1044	Scientific Laboratory Supplies	EACH	EUR 6356.64

Colour Std Saybolt -10
SAYN101	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 103.74

Colour Std Saybolt -10
SAYN105	Scientific Laboratory Supplies	500ML	EUR 241.68

Colour Std Saybolt -15
SAYN151	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 191.52

Colour Std Saybolt -15
SAYN155	Scientific Laboratory Supplies	500ML	EUR 241.68

Colour Std Saybolt +0
SAYP01	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 191.52

Colour Std Saybolt +0
SAYP05	Scientific Laboratory Supplies	500ML	EUR 249.66

Colour Std Saybolt +12
SAYP121	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 191.52

Colour Std Saybolt +12
SAYP125	Scientific Laboratory Supplies	500ML	EUR 249.66

Colour Std Saybolt +15
SAYP151	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 103.74

Colour Std Saybolt +15
SAYP155	Scientific Laboratory Supplies	500ML	EUR 249.66

Colour Std Saybolt +19
SAYP191	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 191.52

Colour Std Saybolt +19
SAYP195	Scientific Laboratory Supplies	500ML	EUR 249.66

Colour Std Saybolt +25
SAYP251	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 191.52

Colour Std Saybolt +25
SAYP255	Scientific Laboratory Supplies	500ML	EUR 241.68

Colour Std Saybolt +30
SAYP301	Scientific Laboratory Supplies	100ML	EUR 103.74

Colour Std Saybolt +30
SAYP305	Scientific Laboratory Supplies	500ML	EUR 241.68

Human L-Type Amino Acid Transporter 1 (y+LAT1) ELISA Kit
DLR-y+LAT1-Hu-48T	DL Develop	48T	EUR 620.4
Description: A sandwich quantitative ELISA assay kit for detection of Human L-Type Amino Acid Transporter 1 (y+LAT1) in samples from tissue homogenates, cell lysates or other biological fluids.

Human L-Type Amino Acid Transporter 1 (y+LAT1) ELISA Kit
DLR-y+LAT1-Hu-96T	DL Develop	96T	EUR 807.6
Description: A sandwich quantitative ELISA assay kit for detection of Human L-Type Amino Acid Transporter 1 (y+LAT1) in samples from tissue homogenates, cell lysates or other biological fluids.

Human L-Type Amino Acid Transporter 1 (y+LAT1) ELISA Kit
RD-y+LAT1-Hu-48Tests	Reddot Biotech	48 Tests	EUR 625.2

Human L-Type Amino Acid Transporter 1 (y+LAT1) ELISA Kit
RD-y+LAT1-Hu-96Tests	Reddot Biotech	96 Tests	EUR 867.6

Human L-Type Amino Acid Transporter 1 (y+LAT1) ELISA Kit
RDR-y+LAT1-Hu-48Tests	Reddot Biotech	48 Tests	EUR 652.8

Human L-Type Amino Acid Transporter 1 (y+LAT1) ELISA Kit
RDR-y+LAT1-Hu-96Tests	Reddot Biotech	96 Tests	EUR 907.2

Deoxynivalenol Standard
SD010	Unibiotest	0.5ug/mL	EUR 728.4

Zearalenone Standard
SD013	Unibiotest	0.5ug/mL	EUR 627.6

Die registrierten Wirkungen von Vitamin D werden durch seine direkte Stimulierung der Expression und Synthese von Klotho-Protein und die Begrenzung der FGF23-Hyperproduktion erklärt. Die Einführung des Tamoxifen-Östrogenrezeptor-Modulators (10-7) in das Kardio- und Neurozyten-Inkubationsmedium hatte jedoch keinen Einfluss auf die Klotho-Proteinkonzentration (eine Erhöhung der Konzentration um 34% bzw. 28%) in fortgeschrittenen Zellsuspensionen ebenso wie auf Vitamin D. Die Abnahme der Nitrotyrosinkonzentration wirkte sich im Durchschnitt um 52% und 60% deutlicher aus. Die Wirkungen von Tamoxifen werden aufgrund seiner Auswirkungen auf das HSP-Proteinsystem umgesetzt, das die strukturelle und funktionelle Integrität des Klotho-Proteins gewährleistet.